Branchenbericht: Biotech: Hoffnung gegen seltene Krankheiten

Branchenbericht: Biotech
Hoffnung gegen seltene Krankheiten

Von 30 000 heute bekannten Krankheiten zählen rund 5000 zu den seltenen Leiden, die nur bei einem Tausendstel der Bevölkerung vorkommen. Waisenkinder der Medizin oder englisch "Orphan Diseases" nennen Experten diese, und sie zu bekämpfen ist schwierig und vor allem teuer.

Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten lohnt sich aus betriebswirtschaftlicher Sicht meist nicht, wenn die Forschungskosten unter den normalen Bedingungen des Marktes erwirtschaftet werden müssen. Durchschnittlich neun Jahre dauert es, bis aus einer im Labor als wirksam erkannten Substanz eine verkaufsfähige Arznei entsteht. Die Kosten für Forschung und Entwicklung verursachen teilweise dreistellige Millionenbeträge.

Trotz der Fokussierung auf die Entwicklung sogenannter Orphan Drugs ("Waisen-Medikamente") hat es das aus Boston stammende Biotechnologieunternehmen Genzyme zu einem der am höchst bewerteten Aktien im US-Biotech-Sektor gebracht. Für das Gesamtjahr 2003 rechnet das Management des Unternehmens mit einem Umsatz von 1,25 bis 1,3 Mrd. $, ein Anstieg von 20 % gegenüber dem Vergleichswert aus 2002.

Bis zu 665 Mio. $ generiert alleine Cerezyme, ein Medikament gegen die seltene Gaucher-Krankheit. Gaucher-Patienten leiden an einem Enzymdefekt, durch den bestimmte Fette in Leber, Milz und Knochenmark eingelagert werden. Abhängig vom Alter, in dem die Krankheit ausbricht, verläuft sie mehr oder weniger lebensbedrohlich. Noch vor 25 Jahren hatten Kinder, die unter Morbus Gaucher litten, kaum Aussicht auf ausreichende Behandlung. Viele starben, bevor sie die Pubertät erreichten. Mittlerweile können Gaucher-Patienten ein weitgehend normales Leben führen, wenn sie das fehlende Enzym erhalten. Die Gaucher-Krankheit tritt nur bei einem von 40 000 Menschen auf. Genzyme schätzt die Zahl der Erkrankten weltweit auf 10 000. In den USA werden 6000 Patienten vermutet.

Obwohl die Zahl der Betroffenen relativ gering ist, ist Cerezyme für mehr als die Hälfte des Umsatzes des Biotechnologieunternehmens verantwortlich. Etwa 3500 Patienten nutzten in 2002 die Enzymersatztherapie von Genzyme. Dem Unternehmen brachte dies Umsätze von 619 Mio. $ ein. Patienten, respektive meist deren Versicherungen, bezahlen durchschnittlich 170 000 $ pro Jahr für die Behandlung. Die Medikamente müssen in der Regel ein Leben lang eingenommen werden, das ist ein lohnendes Geschäft für Genzyme.

Neben Cerezyme hat das Unternehmen noch zwei weitere vielversprechende Medikamente gegen seltene Krankheiten in der Pipeline, die in 2003 die Zulassung der amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA erhalten dürften, eines davon ist Fabrazyme gegen die seltene Fabry-Krankheit, das schon in 2002 schon 26 Mio. $ zum Umsatz beigesteuert hat. Genzyme vermarktet dies schon in 26 Ländern außerhalb der Vereinigten Staaten. Für 2003 prognostiziert das Management Umsätze von 55 bis 75 Mio. $ für das Medikament. Morbus Fabry ist eine vererbbare, sehr seltene Stoffwechselerkrankung.

Im Januar hatte ein Fachgremium der FDA die Zulassung von Fabrazyme, wie auch von Aldurazyme empfohlen. Normalerweise setzt die FDA die Empfehlung ihrer Fachgremien innerhalb einiger Monate in die Tat um. Aldurazyme ist eine Enzymersatztherapie gegen die Stoffwechselkrankheit MPS-I, die Genzyme zusammen mit dem Kooperationspartner BioMarin Pharmaceutical entwickelt hat und vermarktet. Der Aktienkurs von Genzyme erreichte nach der Empfehlung der FDA neue Höchststände.

Vor allem für kleinere Unternehmen kann sich die Spezialisierung auf Orphan Drugs bezahlt machen. Seltene Krankheiten sind zu einem großen Teil genetisch bedingt. Hieraus ergeben sich neue Tätigkeitsfelder vor allem für Biotechnologie-Unternehmen. Die Rahmenbedingungen für kleine und oft unprofitabel arbeitende Unternehmen wurden in den USA durch die Einführung des sogenannten Orphan Drug Act erheblich verbessert. Dieses 1983 in den USA erlassene Gesetz sichert einem pharmazeutischen Unternehmen die Alleinrechte auf dem Markt zu, wenn es ein Medikament zur Behandlung einer seltenen Erkrankung entwickelt.

Als selten gilt dabei, wenn eine Krankheit in den USA bei weniger als 7,5 von 10 000 Personen auftritt. Durch die Exklusivitätsklausel genießt das Arzneimittel weitreichenden Schutz auf dem Markt. Gegen die gleiche Krankheit werden sieben Jahre lang keine vergleichbaren Präparate zugelassen. Weitere Medikamente erhalten die Zulassung nur, wenn sie zum Beispiel besser wirken, ein anderes Wirkprinzip haben oder weniger Nebenwirkungen verursachen.

Auch Japan fördert seit Anfang der neunziger Jahre die Entwicklung von Orphan Drugs mit ähnlichen Anreizen wie die USA. In der Europäischen Union gibt es seit Anfang 2001 entsprechende Gesetze. Danach werden Unternehmen Hilfestellungen bei der Entwicklung, ein Wegfall der Zulassungsgebühren von bis zu 250 000 ? und als wichtigste Maßnahme ein maximal zehnjähriges Exklusiv-Vermarktungsrecht gewährt. Die Verbesserung der Rahmenbedingungen zeigt Erfolg. In den USA wurden seit 1983 234 Präparate zugelassen, die Europäische Kommission hat 126 Medikamenten den Status "Arzneimittel gegen eine seltene Krankheit" zuerkannt.

Trotz dieser beträchtlichen Erfolge im Kampf gegen seltene Krankheiten gibt es viel zu wenig Firmen, die in diesem Bereich tätig sind, um den riesigen Bedarf zu decken. Dabei erweist sich der Weg zu einem Medikament gegen ein seltenes Leiden oft als einfacher als erwartet. Häufig helfen alt-bekannte Substanzen, auf denen nicht einmal mehr ein Patentschutz liegt. Alle aufgeführten Vorteile konnten die großen Pharmakonzerne allerdings in der Vergangenheit nicht dazu bewegen, sich verstärkt in diesem Markt zu betätigen.

Die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA teilte auf Anfrage mit, dass seit Einführung des Orphan Drug Act im Jahre 1983 ein großer Teil der neuen Präparate aus den molekularbiologischen Labors kleiner und mittelständischer Unternehmen stammt. Dabei kann die Forschung an seltenen Erkrankungen durchaus auch Erkenntnisse über sehr häufige Leiden bringen.

Doch nicht nur Patienten mit seltenen Krankheiten, sondern auch solche mit verbreiteten Leiden sollen vom Orphan Drug Status profitieren. Zu den vernachlässigten Waisenkindern der Medizin zählen nämlich auch jene Krankheiten, die vor allem in den armen Ländern der Welt vorkommen, und deren Verkauf deshalb meist ebenfalls noch nicht einmal die Entwicklungskosten deckt.

In 2003 feiert der Orphan Drug Act seinen 20. Jahrestag. Den vielen Betroffenen weltweit ist zu wünschen, dass die nächsten zwanzig Jahre, die durchaus beeindruckenden Erfolge der Vergangenheit, die durch diese Gesetzgebung erzielt wurden, noch in den Schatten stellen werden. Vielleicht werden auch die großen Pharmakonzerne durch Erfolgsgeschichten wie Genzyme dazu bewegt, verstärkt in diesem Segment zu forschen. Es lohnt sich nicht nur von einem humanen Standpunkt aus - sondern vor allem auch finanziell.

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