Wissenschaft
Gentherapie gegen tödliche Erbkrankheit entwickelt

Göttinger Mediziner haben eine Gentherapie gegen eine tödliche Erbkrankheit entwickelt. Das Leben von Mäusen mit der so genannten Molybdän-Cofaktor-Defizienz sei damit deutlich verlängert worden, teilte die Hochschule am Montag mit.

dpa GöTTINGEN/CHICAGO. Göttinger Mediziner haben eine Gentherapie gegen eine tödliche Erbkrankheit entwickelt. Das Leben von Mäusen mit der so genannten Molybdän-Cofaktor-Defizienz sei damit deutlich verlängert worden, teilte die Hochschule am Montag mit.

Die Ergebnisse wurden im Fachmagazin „The American Journal of Human Genetics“ (Bd. 80, S. 291) veröffentlicht. In Deutschland gibt es nur einige wenige Fälle der sehr seltenen und bislang unheilbaren Erbkrankheit. Weltweit sind etwa 1 000 Patienten betroffen.

Ursache der angeborenen Stoffwechselerkrankung sind Fehler in der Erbinformation - bei zwei Dritteln der Patienten ist das Gen Mocs1 betroffen. Die Patienten bilden deshalb keinen Molybdän-Co-Faktor (Moco). Dies ist ein kleines Molekül, das sich mit verschiedenen lebenswichtigen Proteinen verbindet. Ohne den Faktor versagt beispielsweise das Enzym zur Entgiftung von Sulfit - die giftige Substanz reichert sich in der Folge im Körper und im Gehirn an. Betroffene sterben meist schon im Alter von sieben bis zwölf Jahren.

Mit Hilfe spezieller Viren sei es jetzt gelungen, die fehlerhafte Information im Gewebe von Mäusen gezielt zu ersetzen, berichten die Forscher um Jochen Reiss vom Institut für Humangenetik der Universität Göttingen. Die erbkranken Mäuse hätten sich anschließend normal entwickelt. Die Methode könne möglicherweise auch bei Menschen eingesetzt werden. Allerdings seien weitere Forschungen erforderlich.

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