Orphan Drugs
Das gute Geschäft mit seltenen Krankheiten

Patienten mit seltenen Krankheiten sind doppelt gestraft: Sie sind meist schwer therapierbar und auf extrem teure Medikamente angewiesen. Die Methoden der Pharmaindustrie stehen dabei in der Kritik.
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DüsseldorfDie kleine orange-gelbe Hartkapsel namens Xenbilox ist gerade einmal so groß wie eine Erdnuss. Für Sabine Neumann* ist sie lebenswichtig. Die 41-Jährige leidet unter einer seltenen, angeborenen Stoffwechselstörung namens Cerebrotendinöse Xanthomatose (CTX). Die Krankheit sorgt dafür, dass sie keine Gallensäure produziert, weshalb sich in Neumanns Organen und Gefäßen Cholesterin ablagert – mit gravierenden Folgen.

Bereits mit Anfang 20 musste sie wegen Grauem Star an beiden Augen operiert werden, ihre Sehnen an Fuß- und Handgelenken schwollen immer dicker an. Mit Anfang 40 kippte sie plötzlich um, weil ihre Hauptschlagader sich verengt hatte. Ärzte der Uniklinik Marburg diagnostizierten schließlich den Gendefekt. Seitdem schluckt Neumann drei Mal täglich die kleinen Kapseln namens Xenbilox. Der darin enthaltene Wirkstoff ersetzt die Gallensäure, die Neumann fehlt.

Seit Oktober 2016 ist Xenbilox außer Vertrieb. Am 1. Juli kam ein neues Medikament auf den Markt. Gleicher Wirkstoff, gleiche Dosierung: 100 Kapseln à 250 Milligramm. Der Hersteller des neuen Mittels namens „Chenodesoxycholsäure Leadiant“ wirkt auf den ersten Blick neu. Tatsächlich jedoch hat sich der Xenbilox-Hersteller Sigma-tau lediglich in „Leadiant Biosciences“ umbenannt. Der offensichtliche Unterschied zwischen den beiden Arzneimitteln liegt im Preis: Chenodesoxycholsäure Leadiant kostet im Apothekeneinkaufspreis 22.438,50 EUR netto (zuzüglich Mehrwertsteuer). Xenbilox lag bei 2.938,50 Euro. Eine Preissteigerung um fast das Achtfache.

Umgerechnet kostet eine einzige Kapsel Chenodesoxycholsäure Leadiant also rund 224 Euro. Bei drei Einnahmen täglich kommen so jährliche Therapiekosten in Höhe von etwa 245.000 Euro zusammen. Wolf-Dieter Ludwig, Vorsitzender der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft, meint: „Hier wurde ein Wirkstoff vom Markt genommen, um ihn zu einem höheren Preis erneut zuzulassen. Mit solchen Tricksereien wird versucht, ein Maximum an Profit herauszuholen.“

Ein Sprecher von Leadiant Biosciences sagt auf Anfrage, das neue Medikament sei ein „Hybridprodukt“ von Xenbilox. Es seien zwei zusätzliche klinische Studien mit über 60 Patienten durchgeführt worden. Außerdem sei das neue Mittel im Gegensatz zum Vorgänger ein sogenanntes Orphan-Medikament und speziell für die seltene Krankheit CTX zugelassen.

Preise in dieser Höhe sind bei Orphan Drugs – also Medikamenten gegen seltene Krankheiten – durchaus üblich. Als selten gelten Krankheiten in der EU, wenn sie weniger als fünf von 10.000 Einwohnern betreffen. Die Argumentation der Pharmaindustrie: Wenn nur wenige Patienten betroffen sind, müssen Pharmaunternehmen hohe Preise für entsprechende Arzneimittel verlangen, um ihre Forschungs- und Entwicklungskosten zu refinanzieren.

Das ist nach Meinung von Experten in bestimmten Fällen auch berechtigt. Arzneimittelexperte Ludwig meint jedoch, dass manche Firmen die Forschungs- und Entwicklungskosten für Medikamente grundsätzlich als Scheinargument nutzen. „Die Pharmaindustrie behauptet, die Entwicklung von neuen Medikamenten koste zwei Milliarden Euro“, sagt Ludwig. „Unabhängige Studien gehen hingegen von nur etwa 300 Millionen Euro aus.“ Ludwig bezeichnet die Angaben der Pharmaindustrie als „reine Hausnummern“.

Mit dieser Kritik steht er nicht allein da. Auch der Gesundheitsökonom Gerd Glaeske hält die hohen Preise für Medikamente gegen seltene Krankheiten sogar oftmals für ungerechtfertigt: „Die Preise orientieren sich in vielen Fällen nicht daran, wie hoch die Kosten der Industrie für die Entwicklung waren, sondern an der Hoffnung der Patienten, bestimmte Krankheiten endlich therapieren zu können.“

Im Fall von Sabine Neumanns Medikament Xenbilox ist es nicht das erste Mal, dass der Preis Fragen aufwirft. Das Präparat mit dem Wirkstoff Chenodesoxycholsäure kam in den 70er Jahren unter dem Namen Chenofalk auf den Markt. Es wurde zur Auflösung von Gallensteinen verabreicht, bewährte sich jedoch nicht. Forscher der Uni Bonn fanden 2001 heraus, dass sich jedoch das seltene CTX gut mit Chenodesoxycholsäure behandeln lässt.

Die Firma Sigma-tau kaufte 2008 die Rechte an Chenofalk und änderte den Namen in Xenbilox. Das Medikament mit dem neuen Namen enthielt den gleichen Wirkstoff und war gleich dosiert wie sein Vorgänger. Den Preis erhöhte der Hersteller dann 2010 auf fast das 15-Fache.

* Der Name der Patientin wurde geändert.

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  • Hohe Preise von Arzneimitteln zu beklagen ist einfach und laaangweilig. Interessant wäre es gewesen abzuschätzen, was denn an Kosten für die Studien/Zulassung des im Artikel beispielhaft genannten alten Wirkstoffs für die neue Indikation geanfallen sind und über wieviel Jahre Patentlaufzeit bei welchem Anwendungspotential das Geld wieder einzuspielen ist.
    Dann, und nur dann, ist u.U. das Geklage über (zu) hohe Preise gerechtfertigt.

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