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Biotechbranche Die Chancen und Risiken der Geneditierung

Biotechfirmen arbeiten an neuen Verfahren, um mit Hilfe der Gentechnik Erbkrankheiten zu heilen. Doch noch sind zahlreiche Hürden zu überwinden.
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Das Verfahren Crispr soll in Therapien genutzt werden. Quelle: imago/Science Photo Library
Illustration der Geneditierung

Das Verfahren Crispr soll in Therapien genutzt werden.

(Foto: imago/Science Photo Library)

Frankfurt Eines sei vorweggeschickt: Mit den genmanipulierten Zwillingen aus China, die vor einem Jahr für Schlagzeilen sorgten, haben die Geneditierungsfirmen der Crispr-Pioniere nichts zu tun. Sie wollen die von ihnen entwickelten Verfahren ausschließlich für die Behandlung von Krankheiten einsetzen.

Die Crispr-Technologie wird heute bei Gentherapien und den sogenannten Car-T-Zelltherapien angewandt. Bei Letzteren werden bestimmte Immunzellen von Patienten, sogenannte T-Zellen, außerhalb des Körpers genetisch so modifiziert, dass sie Tumorzellen leichter aufspüren können, und anschließend in den Blutkreislauf zurückinjiziert.

Vor allem in klinischen Tests gegen einige Formen von Leukämie zeigte dieses Konzept bereits erstaunliche Erfolge. Crispr könnte die genetische Veränderung der T-Zellen deutlich vereinfachen und beschleunigen.

Ein anderes naheliegendes Feld sind Erbkrankheiten, die durch einzelne Gendefekte ausgelöst werden. Hier eröffnet die Crispr-Technologie einen Weg, die defekten Gene zu reparieren oder abzuschalten.

Ohne die Genom-Editierung konnten Wissenschaftler Patienten mit einem defekten Gen bislang nur behandeln, indem sie mit Viren ein neues funktionstüchtiges Gen in die betroffenen Zellen des Patienten einbauten.

Allerdings können die Forscher bei der klassischen Gentherapie nicht vorhersagen, wo genau im Erbgut die Viren das Gen einfügen werden. Das Editieren bereits vorhandener Gene könnte dieses Risiko minimieren.

Kein Allheilmittel

Allerdings funktioniert die Reparatur von Genen nur in vergleichsweise wenigen Zellen. Es reicht nicht, einen fehlerhaften Genabschnitt auszuschneiden. Die Zelle muss anschließend die beiden Enden des DNA-Strangs wieder korrekt ergänzen und zusammenfügen.

Dieser Reparaturmechanismus läuft nur in sich teilenden Zellen ab. Die meisten Körperzellen wie Nerven-, Muskel-, Leber- oder Blutstammzellen teilen sich jedoch nicht mehr.

Bei einer direkten Anwendung der Therapie im Körper wird also nur ein geringer Teil der Zielzellen erreicht. Bei Erbkrankheiten tragen jedoch alle Körperzellen den betreffenden Defekt. 

Zudem bleibt das Problem, dass Crispr/Cas zwar mit hoher Präzision sein Ziel findet, in seltenen Fällen aber auch mal danebengreift. Die Folge könnten DNA-Brüche an unerwünschter Stelle im Erbgut des Patienten mit unvorhersehbaren Folgen sein

Schließlich bleibt Crispr/Cas nach einer Gentherapie jahre- oder jahrzehntelang in den Zellen aktiv – auch hier sind die Auswirkungen noch nicht absehbar.

Mehr: Geneditierungsverfahren wie Crispr/Cas ermöglichen neue Behandlungsmethoden. Für Anleger kann ein Investment in die junge Branche aber riskant sein.

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