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Serie: Investieren in Megatrends Die Börse entdeckt die Gentherapie

Geneditierungsverfahren wie Crispr/Cas ermöglichen neue Behandlungsmethoden. Für Anleger kann ein Investment in die junge Branche aber riskant sein.
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Die Biotechbranche lockt mit revolutionären Verfahren. Quelle: E+/Getty Images
Wissenschaftler im Labor

Die Biotechbranche lockt mit revolutionären Verfahren.

(Foto: E+/Getty Images)

Frankfurt Unheilbar kranke Menschen könnten wieder gesunden, die Medizin könnte schlicht revolutioniert werden: Die Erwartungen an die neue Technologie der Geneditierung sind hoch. Und das nicht nur in der Wissenschaft, sondern auch an der Börse, wo immer mehr Firmen, die innovative Verfahren wie Crispr/Cas für die Entwicklung neuartiger Therapien einsetzen, notiert sind.

Crispr/Cas, das ist eine molekularbiologische Methode, um DNA gezielt zu schneiden und zu verändern. Gene können mit dieser Form des Gen-Editings eingefügt, entfernt oder ausgeschaltet werden.

2015 wurde die Methode als wissenschaftlicher Durchbruch des Jahres von der renommierten Zeitschrift „Science“ gefeiert. Im Labor wird die Methode bereits rege angewendet. Mittlerweile erforschen aber auch zahlreiche Biotechfirmen eigenständig die Anwendung der Technik für innovative medizinische Therapien.

Zu den bekanntesten Größen im Markt zählen die börsennotierten US-Firmen Intellia Therapeutics und Editas Medicine sowie die in Basel und den USA ansässige Crispr Therapeutics, die mit einer Marktkapitalisierung von aktuell 2,7 Milliarden Dollar im Vergleich am wertvollsten ist. Alle drei Unternehmen wurden von den Forschern mitgegründet, die den Wirkmechanismus entdeckt hatten.

Sie alle wollen Krebs- und Gentherapien entwickeln, auf die auch an der Börse große Hoffnungen gesetzt werden. Denn es geht um Krankheiten, für die es bislang keine oder nur unzureichende Therapien gab.

Und so stehen die Empfehlungen der Analysten für diese drei Firmen derzeit überwiegend auf „kaufen“, mit reichlich Entwicklungspotenzial nach oben. Wer allerdings als Anleger von den neuen Chancen profitieren möchte, sollte sich des Risikos bewusst sein.

„Technologien wie Crispr werden hochgeschätzt“, heißt es etwa in einer Studie des britischen Analyseunternehmens Evaluate Pharma, „sie repräsentieren aber auch ein hohes Risiko. Jeder ernsthafte Rückschlag könnte das Vertrauen aushöhlen.“

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Insgesamt haben Biotechwerte an der Börse in den vergangenen Monaten gelitten. Allerdings legten die Titel von Crispr Therapeutics nach starken Quartalszahlen Anfang dieser Woche zweistellig zu und zogen auch die Werte von Intellia Therapeutics und Editas Medicine leicht mit nach oben.

Crispr Therapeutics meldete erstmals signifikante Umsätze von 212 Millionen Dollar und einen Gewinn von 36 Millionen Dollar. Dafür sorgte eine Kooperationsvereinbarung mit dem US-Unternehmen Vertex im Bereich Zystische Fibrose, einer vererbbaren Stoffwechselerkrankung. Wichtig für die Börse war aber vor allem die Nachricht, dass das Unternehmen mit seinen verschiedenen klinischen Entwicklungsprogrammen gut vorankommt.

Crispr Therapeutics hat vor ein paar Monaten mit Studien in der klinischen Forschung, also der Erprobung am Menschen, begonnen: In Kooperation mit Vertex wird unter anderem ein Wirkstoff namens CTX001 in zwei Studien an Patienten mit Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie getestet.

Bei beiden Erbkrankheiten werden zu kleine oder nicht ausreichend rote Blutkörperchen gebildet. Die US-Zulassungsbehörde FDA hat der Therapie den sogenannten „Fast-Track-Status“ erteilt, der eine schnellere Entwicklung ermöglicht.

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Crispr-Therapeutics-CEO Samarth Kulkarni bezeichnet das Verfahren als „neue Klasse einer potenziell transformativen Medizin“. Die Zulassungsbehörde in Europa hat der Therapie den „Orphan-Drug-Status“ zugesprochen, der dem Medikament eine zehnjährige Marktexklusivität nach Zulassung gewährt.

Auch mit dem deutschen Bayer-Konzern arbeitet Crispr zusammen. Die Unternehmen gründeten 2017 das Joint Venture Casebia, das neue Therapien gegen erblich bedingte Herzkrankheiten, Erblindung und die Bluterkrankheit erforschen soll.

Aktuell wird diese Zusammenarbeit aber neu geordnet. Casebia soll künftig bei Crispr Therapeutics integriert werden. Bayer hat sich bei zwei Produkten Einstiegsoptionen gesichert.

Die Therapien der Geneditierungsfirmen sind vielversprechend. Und sie könnten auch einen interessanten Business-Case ergeben, wie Daniel Koller, Leiter des Investmentteams bei der Beteiligungsfirma BB Biotech, meint.

Wenn sie auf schwerwiegende Erkrankungen mit kleinen Fallzahlen ausgerichtet sind, entstehen hochpreisige Therapien. Die in diesem Jahr von dem Pharmakonzern No‧vartis auf den Markt gebrachte Gentherapie zur Behandlung Spinaler Muskelatrophie beispielsweise gilt mit rund zwei Millionen US-Dollar als bislang teuerste Behandlung weltweit.

Crispr Therapeutics liegt in der Riege der Geneditierungsunternehmen vorn. Von den bei Bloomberg gelisteten Analysten empfehlen zehn von 16 die Aktie zum Kauf.

Der Richtkurs wird bei 62,21 Dollar gesehen, am Mittwoch notierten die Titel bei knapp 49 Dollar.

Erfolg nicht garantiert

Auch Editas Medicine ist mit einer mittels Crispr-Verfahren verbesserten neuen Therapie in der klinischen Forschung aktiv – gegen die Augenerkrankung Lebersche kongenitale Amaurose. Die Krankheit ist für zehn Prozent aller angeborenen Fälle von Blindheit verantwortlich und lässt sich auf eine Funktionsstörung des Pigmentepithels, die Nährstoffquelle der Netzhaut, zurückführen.

Editas forscht hier zusammen mit dem US-Pharmakonzern Allergan. Mit den US-Konzernen Juno und Celgene kooperiert Editas zudem bei sogenannten Car-T-Zelltherapien in frühen Onkologie-Forschungsprojekten.

Am Markt wird Editas derzeit mit etwas mehr als einer Milliarde Euro bewertet. Die Analysten sehen beim aktuellen Kurs von knapp 22 Dollar weiteres Potenzial nach oben. Der Richtkurs liegt bei 39,67 Dollar.

Intellia Therapeutics wiederum ist in einige Immunonkologie-Projekte involviert, eines davon mit dem Pharmakonzern Novartis.

Mit dem US-Unternehmen Regeneron erforscht Intellia die seltene Erbkrankheit der Transthyretin-Amyloidose, bei der mutationsbedingt körpereigene Organe und Gewebe durch Proteine zerstört werden. Die allermeisten Projekte befinden sich allerdings noch in einem sehr frühen Stadium, sodass die Aussichten auf einen Erfolg noch schwer einzuschätzen sind.

In der Branche gilt die Daumenregel, dass es von 10.000 Wirkstoffkandidaten, die entdeckt werden, nur einer bis auf den Markt schafft. An der Börse wird Intellia derzeit mit 550 Millionen Euro bewertet, acht von zwölf bei Bloomberg gelisteten Analysten raten zum Kauf. Der Zielwert liegt bei 28,35 Dollar. Aktuell notiert die Aktie etwas über elf Dollar.

Die Chancen, mit Aktien von Geneditierungsfirmen an der Börse viel Geld zu verdienen, sind hoch – ebenso die Risiken. BB-Biotech-Experte Koller warnt vor hoher Volatilität: „Die Aktien solcher Unternehmen sind heutzutage riskante Investments, die meiner Meinung nach wenig in Portfolios von Privatinvestoren passen.“

In den nächsten Quartalen wollen die Firmen erste Daten publizieren. Fallen diese positiv aus, werden Analysten und Investoren weitere Anwendungen der Technologie einpreisen, was zu steigenden Kursen führen sollte, erwartet Koller.

Fallen die Daten aber schlecht aus, werden die Aktien deutlich sinken. „Nach unserer Erfahrung reagiert die Börse in einem solchen Fall sehr harsch und stellt die gesamte Technologieplattform infrage“, sagt Koller.

Mehr: Mit Crispr ist der perfekte Mensch nicht länger Utopie, sondern greifbare Wirklichkeit. Wie moderne Gentechnik die Medizin revolutioniert – und wer daran verdient.

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