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Novartis-Labor

Die einmalig zu gebende Gentherapie Zolgensma wurde von der Novartis-Tochter Avexis gegen die Muskelschwäche Spinale Muskelatrophie entwickelt.

(Foto: Bloomberg)

Kommentar Deutschland muss den Rahmen für neue Therapien noch gestalten

Die Gentherapie Zolgensma betritt medizinisches Neuland. Das tut auch unser Gesundheitssystem beim Umgang mit dieser Therapie.
03.02.2020 - 16:39 Uhr Kommentieren

Die Pharmafirma Novartis hat eine neuartige Gentherapie gegen Spinale Muskelatrophie entwickelt und will in diesem Jahr weltweit 100 Dosen an Patienten im Kinderalter verschenken. Wer das sein wird, hängt von medizinischen Kriterien ab, wird letztlich aber per Zufallsauswahl entschieden. Ein Verfahren, das als zynische Lotterie unter anderem von den Krankenkassen scharf kritisiert wird.

Das als Bundesbehörde zuständige Paul-Ehrlich-Institut hat am Montag das von Novartis vorgeschlagene Härtefallprogramm akzeptiert. Zum Thema Zufallsauswahl sagt das Institut nichts. Das ist auch nicht die allererste Aufgabe einer Bundesbehörde, die für die Arzneimittelsicherheit zuständig ist. Aber sie wird wohl nicht umhinkommen, Stellung zu beziehen.

Worum es geht: Zolgensma ist eine einmalige Injektion gegen die schwere Form der Muskelerkrankung SMA 1, an der neun von zehn betroffenen Kindern bis zu ihrem zweiten Geburtstag sterben. In den USA ist das Mittel zugelassen, in Europa noch nicht.

Weltweit haben sich Eltern an Novartis gewandt, um Zolgensma für ihre Kinder schon vor der Zulassung zu erhalten. Novartis will in seinem Härtefallprogramm wegen begrenzter Produktionsmöglichkeiten nur eine bestimmte Anzahl Dosen verschenken.

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    Deshalb hat sich das Unternehmen nach Beratung mit Ethikexperten für die Auswahl per Zufallsverfahren entschieden. Das Unternehmen musste dann aber erfahren, dass eine eigentlich gut gemeinte Idee scharf kritisiert wurde.

    Doch wie ist das Problem zu lösen? Ein Losverfahren hat das Dilemma, viele Patienten nicht zu berücksichtigen. Auch eine Auswahl nach Bedürftigkeit kennt Verlierer: Sollen es die Säuglinge mit den besten Therapieaussichten bekommen oder die fast Zweijährigen, für die die Zeit abläuft, mit der Spritze noch wirksam behandelt werden zu können. Und wie objektiv ist die Entscheidung des Arztes, dass die bereits verfügbare Therapie nicht wirkt und Zolgensma benötigt wird?

    Die Gentherapie Zolgensma betritt medizinisches Neuland. Das tut auch unser Gesundheitssystem beim Umgang mit der Therapie. Es gilt nun, einen Rahmen zu stecken. In Frankreich etwa gibt es seit 2018 eine gesetzlich verankerte Möglichkeit, innovative Therapien gegen schwerwiegende seltene Erkrankungen auch vor der Zulassung zu erhalten.

    Ein Komitee aus Medizinern und Gesundheitsexperten entscheidet, wer sie bekommt. Die Kosten übernimmt das Gesundheitssystem, die Pharmaindustrie sichert die Lieferung zu. Das weltweite Novartis-Härtefallprogramm kommt gar nicht zur Anwendung.

    Auch das Verfahren in Frankreich ist nicht frei von Kritik. Aber es erspart Patienten ein ethisch bedenkliches Losverfahren.

    Mehr: Das Härtefallkonzept für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie ist genehmigt. 100 Dosen des teuersten Medikaments der Welt sollen verlost werden.

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