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Kommentar Neue Gentherapien wie Zolgensma erfordern neue Preismodelle

Deutsche Kassen setzen vor der Zulassung der Gentherapie Zolgensma zurecht auf erfolgsorientierte Preismodelle. Wichtig wäre aber auch eine unabhängige Datenbasis.
11.05.2020 - 23:00 Uhr Kommentieren
Der Pharmakonzern hat bislang etwa 500 Patienten mit der neuen Gentherapie Zolgensma behandelt. Quelle: dpa
Novartis-Zentrale in Basel

Der Pharmakonzern hat bislang etwa 500 Patienten mit der neuen Gentherapie Zolgensma behandelt.

(Foto: dpa)

Vor ein paar Jahren sorgte die 1000-Dollar-Pille weltweit für Schlagzeilen: Der US-Pharmakonzern Gilead hatte ein neuartiges Mittel gegen Hepatitis C entwickelt. Der Aufschrei der Kassen über die Kosten einer Behandlung von mindestens 60.000 Euro in Deutschland war groß. Aber nach zwei Jahren hatte sich die Diskussion weitgehend erledigt, weil die allermeisten Patienten erfolgreich behandelt und sogar geheilt wurden.

Das scheint wie eine Geschichte aus ferner Zeit. Denn heute wird beim Thema teure Arzneimittel über neuartige Gentherapien wie Zolgensma von Novartis gesprochen: Die einmalige Spritze kostet in den USA 2,1 Millionen Dollar. Zolgensma kann das Leiden schwer kranker Kinder, die an Spinaler Muskelatrophie erkrankt sind, lindern und hilft etwa, bestimmte motorische Fähigkeiten wie kurzzeitiges Sitzen zu ermöglichen.

Rund 500 Patienten hat Novartis bisher mit dem Mittel behandelt, die bisherigen Erfahrungen haben durchaus ermutigende Ergebnisse gezeigt. Aber ob die Wirkung der einmaligen Spritze ein Leben lang anhält, ob und wie intensiv die Patienten weiterhin betreut werden müssen – um das beurteilen zu können, reicht die Datenlage nicht aus.

Wie viel Zolgensma in Deutschland kosten wird, dürfte erst nach der Zulassung klar sein. Sehr weit entfernt vom US-Niveau wird der Preis wohl nicht sein. Für die neue Therapie werden derzeit erfolgsorientierte Erstattungsverträge mit den Kassen über mehrere Jahre vereinbart. Gemessen wird das Erreichen bestimmter medizinsicher Parameter.

Das ist der Weg in die richtige Richtung, auch um überprüfen zu können, ob die Versprechungen der Hersteller eintreten. Fast noch wichtiger ist allerdings, mit den Daten aus Patientenregistern einen unabhängigen Rahmen zu schaffen, der Medizinern und auch den Kostenträgern eine weiter gehende Beurteilung der neuen Therapien ermöglicht. Und damit bessere Argumente für die Nutzenbewertung der Therapie, die in Deutschland nach einem Jahr Marktzulassung folgt.

Mehr: Die Zulassung der Gentherapie Zolgensma steht in Deutschland kurz bevor.

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