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Forschung Viren, die Heilung versprechen: Das steckt hinter der Milliarden-Hoffnung Gentherapie

Bayer verstärkt sich mit dem Zukauf von Ask Bio in dem Forschungsbereich. Dank modifizierter Viren gab es dort zuletzt entscheidende Fortschritte.
26.10.2020 - 17:24 Uhr Kommentieren
Die ersten Produkterfolge bescherten dem Feld der Gentherapie in den letzten Jahren einen neuen Boom mit zahlreichen neuen Forschungsaktivitäten und klinischen Projekten. Quelle: AskBio
Produktion bei Ask Bio

Die ersten Produkterfolge bescherten dem Feld der Gentherapie in den letzten Jahren einen neuen Boom mit zahlreichen neuen Forschungsaktivitäten und klinischen Projekten.

(Foto: AskBio)

Frankfurt Bereits seit rund vier Jahrzehnten verfolgen Forscher den Traum, Gene nicht nur zu entschlüsseln, sondern auch als ultimative Behandlung von Krankheiten einzusetzen. Denn anders als die meisten klassischen Arzneimittel bietet der Ansatz theoretisch die Perspektive, Krankheitsursachen auf der genetischen Ebene anzugehen und dauerhaft zu beseitigen. Insbesondere bei Erbkrankheiten, aber auch bei vielen Zivilisationskrankheiten, so die Hoffnung, könnte die Technik völlig neue Möglichkeiten eröffnen.

Nun verstärkt sich auch Bayer in dem vielversprechenden Geschäft und übernimmt in einem bis zu vier Milliarden Dollar schweren Deal das US-Biotechunternehmen Asklepios Biopharmaceutical (Ask Bio). Für den Zukauf zahlt Bayer zunächst zwei Milliarden Dollar, außerdem wurden erfolgsabhängige Meilensteinzahlungen von bis zu zwei Milliarden Dollar vereinbart

Die Entwicklung konkreter Produkte in der Gentherapie entpuppte sich dagegen lange Zeit als extrem schwierig und war immer wieder von Rückschlägen geprägt. Und auch in jüngerer Zeit bleibt der Bereich nicht von Enttäuschungen verschont. Zuletzt etwa scheiterte die US-Firma Biomarin mit ihrem Zulassungsantrag für eine Gentherapie gegen die Bluterkrankheit.

Insgesamt jedoch hat sich die Bilanz der Gentherapie in den letzten Jahren deutlich verbessert. Erstmals gelang es, die Idee in einer Reihe konkreter Pharmaprodukte in die Tat umzusetzen. Wichtige Erfolge erzielten die Forscher zum einen mit sogenannten Car-T-Therapien gegen Krebs. Dabei werden T-Zellen des Immunsystems außerhalb des Körpers gentherapeutisch so verändert, dass sie Tumorzellen aufspüren und vernichten können. Diese Kombination aus Gen- und Zelltherapien zeigte insbesondere bei einigen Blutkrebsarten erstaunliche Erfolge und wird inzwischen auch in anderen Bereichen der Onkologie intensiv erprobt.

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    Darüber hinaus gelangen auch im Bereich von Erbkrankheiten erste klinische Erfolge mit Gentherapien. Dazu gehört die von der Biotechfirma Avexis entwickelte, und inzwischen von Novartis vertriebene Gentherapie Zolgensma gegen die spinale Muskelatrophie – einen seltenen Defekt der Signalübertragung an Muskelzellen, der bei Kleinkindern zum Verlust der Bewegungsfähigkeit und dadurch häufig auch zum Tode führt.

    Ein anderes Beispiel ist das von der US-Firma Spark entwickelte Medikament Luxturna für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie oder die von Bluebird Bio entwickelte Therapie Zynteglo gegen die Erbkrankheit Beta-Thalassämie, bei der ein Gendefekt die Produktion des roten Blutfarbstoffs Hämoglobin beeinträchtigt.

    Grafik

    Die ersten Produkterfolge bescherten dem Feld in den letzten Jahren einen neuen Boom mit zahlreichen neuen Forschungsaktivitäten und klinischen Projekten. Die Datenbank clinicaltrials.gov listet inzwischen fast 1400 laufende oder geplante klinische Studien im Bereich Gentherapie auf, davon knapp 800 in den USA und 200 in China. Die Chefin von Ask Bio, Sheila Mikhail, verweist auf Schätzungen, wonach sich die Nachfrage auf dem Feld in den nächsten fünf Jahren verzehnfachen wird.

    Auch etliche große Pharma-und Biotechkonzerne wie Novartis, Roche, Pfizer, Celgene und Gilead haben sich in den letzten Jahren stark auf dem Feld engagiert. Bayer befindet sich insofern mit der Akquisition von Ask Bio in bester Gesellschaft. Novartis etwa erwarb für 8,7 Milliarden Dollar Avexis, Roche zahlte Ende des vergangenen Jahres 4,3 Milliarden Dollar für die Firma Spark. Gilead schluckte das Biotechunternehmen Kite Pharmaceuticals für fast 12 Milliarden Dollar. Hinzu kommen eine Reihe umfangreicher Forschungsallianzen.

    Den entscheidenden Durchbruch für die Gentherapie ermöglichten dabei vor allem die Fortschritte bei der Konstruktion von Transportvehikeln für die Gene, sogenannten Vektoren. Als bevorzugter Vektor haben sich dabei sogenannte Adeno-assoziierte Viren (AAV) durchgesetzt. Vor allem auf diesem Gebiet sieht sich die nun von Bayer erworbene Ask Bio als Vorreiter. Mit seiner AAV-Technik ist das Unternehmen als Lizenzgeber unter anderem auch an der Entwicklung von Zolgensma und Luxturna beteiligt. Seine Ausgründung Bamboo, deren Gentherapie gegen die Erbkrankheit Duchenne-Muskeldystrophie sich inzwischen im Zulassungsverfahren befindet, hat das Unternehmen bereits an Pfizer verkauft.

    Komplexe Anforderungen

    Als Vorteil der Adeno-Viren gilt zum einen, dass sie vergleichsweise milde Immunreaktionen auslösen, zum anderen, dass sie das gewünschte therapeutische Gen zwar in den Zellkern der Zielzellen transportieren, dieses aber nicht in das Erbgut der Zellen integrieren, sondern außerhalb der Chromosomen belassen. Die Gefahr, dass sie ungewollte Effekte auslösen und etwa Krebsgene aktivieren, gilt daher als besonders gering.

    Die Anforderungen auf dem Feld bleiben dennoch komplex. Zum einen kommt es darauf an, dass die neuen Gene nicht an den falschen Stellen im Genom eingebaut werden und so womöglich zusätzliche Defekte auslösen. Zum anderen müssen die Transportviren einerseits selbst möglichst ungefährlich sein, gleichzeitig aber in der Lage sein, die Immunabwehr des Körpers zu überwinden. Unklar ist bisher auch, wie lange die Wirkung der Gentherapien wirklich anhält und ob solche Behandlungen wiederholt werden können, wenn der Körper nach der ersten Therapie eine Immunreaktion gegen den Vektor entwickelt.

    Ask-Bio-Chefin Mikhail zeigt sich überzeugt, dass solche Herausforderungen mit weiterentwickelten Adenoviren gemeistert werden können. Zusätzliche Perspektiven könnte das Zusammenwirken mit klassischen Arzneiwirkstoffen bieten. Solche kleinen chemischen Moleküle, so die Vision, könnten in Zukunft genutzt werden, die Gene der Gentherapien je nach Bedarf an- oder auszuschalten.

    Mehr: Bayer steckt bis zu vier Milliarden Dollar in den Gentherapie-Spezialisten Ask Bio

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