Novartis-Mittel Zolgensma Teuerstes Medikament der Welt: Behörde akzeptiert Losverfahren
Die Gentherapie wurde von der Novartis-Tochter Avexis entwickelt.
Frankfurt, Berlin Das Paul-Ehrlich-Institut hat am Montag dem vom Pharmakonzern Novartis angekündigten Härtefallprogramm für die Gentherapie Zolgensma gegen Spinale Muskelatrophie (SMA) zugestimmt. Das Programm könnte aus regulatorischer Sicht beginnen, heißt es in einer Mitteilung.
„Aktuell steht in Deutschland in Einzelfällen keine zufriedenstellende Therapie der Spinalen Muskelatrophie mit einem bereits zugelassenen Arzneimittel bei schwerwiegend beziehungsweise lebensbedrohlich erkrankten Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren zur Verfügung“, so das Institut, das in Deutschland für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel zuständig ist. Es gebe keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen, heißt es weiter.
Die einmalig zu gebende Gentherapie Zolgensma wurde von der Novartis-Tochter Avexis gegen die Muskelschwäche Spinale Muskelatrophie entwickelt. Das Mittel ist seit Mai 2019 in den USA zugelassen, in Europa läuft das Verfahren. Um Patienten in Ländern, in denen die Zulassung noch nicht erteilt ist, einen Zugang zur Therapie zu ermöglichen, hat Novartis ein globales Härtefallprogramm vorgeschlagen.
Novartis will in diesem Jahr weltweit bis zu 100 Dosen des Mittels verschenken. Das Medikament gilt mit Kosten von 2,1 Millionen Dollar für eine Dosis als teuerstes der Welt. Die Auswahl der Patienten erfolgt neben medizinischen Kriterien letztlich nach einem Zufallsprinzip. Das sorgt in Deutschland seit Wochen für Diskussionen. Krankenkassen hatten das Verfahren als „zynisch“ und „Lotterie“ kritisiert, auch Ärzte und Patientenorganisationen hatten ethische Bedenken geäußert.
Nach der Zustimmung des Paul-Ehrlich-Instituts hat Novartis am Montag bekanntgegeben, sein Härtefallprogramm nun auch in Deutschland zu starten. Es endet, sobald Zolgensma in Europa die Zulassung bekommt. Novartis rechnet in der ersten Hälfte dieses Jahres damit.
Der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen begrüßt nun die Entscheidung des Herstellers, ein Härtefallprogramm für Zolgensma aufzulegen. „Für ethisch schwierig halten wir nach wie vor das zufällige Auswahlverfahren, das der Hersteller vorsieht“, so eine Sprecherin.
Ersatz für fehlendes Gen
Mit der Zustimmung des Paul-Ehrlich-Instituts wurde auch der Rahmen für das Novartis-Programm in Deutschland gesteckt. Es gilt für Patienten, die mit dem seit 2017 in Deutschland verfügbaren Arzneimittel Spinraza nicht zufriedenstellend behandelt werden können. Diese Therapie des US-Biotechkonzerns Biogen muss lebenslang in regelmäßigen Abständen durch eine Injektion ins Rückenmark gegeben werden.
Die Gentherapie Zolgensma wird dagegen einmalig in die Vene gespritzt. Sie ersetzt ein fehlendes Gen, das bei betroffenen Kindern für eine fortschreitende Muskelschwäche und Lähmung sorgt. Etwa eins von 10.000 Kindern weltweit kommt mit einem SMA-Gendefekt zur Welt. 60 Prozent davon mit der schwersten Form SMA Typ 1, bei der neun von zehn Kindern bis zu ihrem zweiten Geburtstag sterben.
Den Antrag zur Teilnahme am Auswahlverfahren kann nach Angaben von Novartis nur ein erfahrener Neuropädiater an einem zertifizierten Muskelzentrum stellen. Um aufgenommen zu werden, muss der Patient zudem bestimmte medizinische Kriterien erfüllen, er darf nicht älter als zwei Jahre alt sein und bestimmte genetisch bestätigte Mutationen ausweisen.
Der GKV-Spitzenverband begrüßt, dass der sichere Rahmen des Härtefallprogramms zudem ermögliche, dass die Qualität der Anwendung, die Meldung von Nebenwirkungen und die Betreuung und Nachsorge der Erkrankten besser gesichert werden.
Im vergangenen Jahr wurden bereits drei Kindern in Deutschland über eine Ausnahmegenehmigung mit Zolgensma behandelt. Diese gesetzlichen Regularien gelten weiter. Allerdings ist es dann eine freiwillige Entscheidung der Krankenkasse, ob sie die Therapie erstattet. Im Härtefallprogramm zahlt Novartis.
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