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Alnylam Wie Max-Planck-Forschung einer US-Biotechfirma zum Durchbruch verhalf

Alnylam entwickelte aus einer auch von deutschen Forschern entdeckten Technologie eine neue Wirkstoffklasse. In Deutschland fehlte das Kapital.
09.12.2019 - 17:07 Uhr Kommentieren
Bei der RNA-Interferenz (RNAi) geht es um ein Verfahren, das in die Übersetzung von Genen (DNA) in Eiweißstoffe (Proteine) eingreift. Quelle: mauritius images / Science Photo Library
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Bei der RNA-Interferenz (RNAi) geht es um ein Verfahren, das in die Übersetzung von Genen (DNA) in Eiweißstoffe (Proteine) eingreift.

(Foto: mauritius images / Science Photo Library)

Frankfurt Die beiden Vorgänge haben auf den ersten Blick wenig miteinander und schon gar nichts mit der deutschen Biotech- und Pharmabranche zu tun: Am 20. November erhielt das amerikanische Biotechunternehmen Alnylam die Zulassung für das zweite Medikament aus eigener Forschung. Das Arzneimittel Gilvaari darf seither in den USA gegen die seltene Erbkrankheit akute hepatische Porphyrie eingesetzt werden.

Wenige Tage später verkündete der Schweizer Pharmariese Novartis die Übernahme des US-Unternehmens The Medicines Company für knapp zehn Milliarden Dollar, um Zugriff auf einen neuartigen Cholesterinsenker zu erhalten.

Bei näherem Hinsehen indessen bieten die beiden Nachrichten Anschauungsmaterial für die ungenutzten Potenziale der deutschen Biotechbranche und die häufig beklagten Defizite bei der Übersetzung von akademischer Forschung in industrielle Aktivitäten.

Denn die Neuentwicklungen der beiden US-Biotechfirmen basieren auf einer Technologie, die vor rund zwei Jahrzehnten unter anderem von dem Biochemiker Thomas Tuschl am Max-Planck-Institut für Biochemie in Göttingen entwickelt wurde, die sogenannte RNA-Interferenz (RNAi).

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    Dabei geht es um ein Verfahren, das in die Übersetzung von Genen (DNA) in Eiweißstoffe (Proteine) eingreift. Wie die Wissenschaftler um die Jahrtausendwende entdeckten, kann dieser Prozess durch synthetische RNA-Moleküle, sogenannte RNAi-Substanzen, unterbrochen werden. Das wiederum eröffnete die Perspektive, krankheitserregende Gene gezielt abzuschalten.

    Kein Geld für Ribopharma

    Auf der Grundlage dieses Konzepts gründeten die Bayreuther Molekulargenetiker Roland Kreutzer und Stefan Limmer bereits im Jahr 2000 die Firma Ribopharma. Zwei Jahre später entstand die US-Firma Alnylam als Ausgründung der Max-Planck-Gesellschaft (MPG) sowie des Whitehead-Instituts an der US-Universität MIT. Die MPG vergab damals parallel auch an Ribopharma Lizenzen.

    Doch mangels Risikokapital musste sich das Kulmbacher Unternehmen ein Jahr später im Zuge einer Fusion unter das Dach der weitaus besser finanzierten Alnylam flüchten. Das US-Unternehmen avancierte durch diesen und einige andere Deals zum führenden Akteur im Bereich der RNAi-Forschung.

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    Anderthalb Jahrzehnte später, im August 2018, erhielt Alnylam sowohl in den USA als auch in Europa die erste Zulassung für einen Wirkstoff auf Basis der RNAi-Technologie: Das Medikament Onpattro bietet eine neue, deutlich verbesserte Behandlungsmöglichkeit gegen die „hereditäre transthyretin-vermittelte Amyloidose“, eine sehr seltene Erbkrankheit, die zu schädlichen Proteinablagerungen in Geweben und Organen führt. Bei vielen betroffenen Patienten waren bislang Transplantationen der Leber oder des Herzens erforderlich. Onpattro verspricht, bereits die Bildung dieser schädlichen Proteine zu verhindern und damit auch langfristige Folgeschäden zu vermeiden.

    Der für die Arzneimittelbewertung in Deutschland zuständige gemeinsame Bundesausschuss (GBA) bescheinigt dem Wirkstoff daher einen erheblichen Zusatznutzen.

    Breite Pipeline

    Bis Ende des kommenden Jahres hofft Alnylam nun neben Onpattro und Gilvaari noch zwei weitere Produkte durch die Zulassung zu bringen. Zum einen ein Mittel gegen Hyperoxalurie, eine genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung, die zu Kristallablagerungen in den Nieren führt. Zum anderen den Wirkstoff Inclisiran gegen überhöhte Cholesterinwerte, der vom Lizenznehmer und Partner Medicines Co. entwickelt wird, den Novartis nun übernehmen will.

    Alnylam sieht sich angesichts der Erfolge nun auf dem Weg, zu einem durchintegrierten Pharmahersteller zu werden. Firmenchef John Maraganore, der das US-Unternehmen seit der Firmengründung 2002 als CEO führt, sagt: „Wir gehen davon aus, im Laufe der nächsten drei bis vier Jahre profitabel zu werden und damit zu einem Biopharma-Unternehmen, das auf eigenen Beinen steht.“

    Insbesondere die positiven Daten aus einer umfangreichen Studie mit dem Cholesterinsenker Inclisiran wertet er als Meilenstein, der sowohl die Sicherheit der Technologie bestätigt als auch ihr Potenzial für die Behandlung weitverbreiteter Krankheiten. Auf der jüngsten Forschungskonferenz hat er vor Analysten die Ambitionen für Alnylam gegenüber den bisherigen Plänen sogar noch ein Stück weit nach oben geschraubt.

    Bis Ende 2020, so die Planung, wird Alnylam vier Produkte auf dem Markt und 14 Wirkstoffe in klinischer Entwicklung haben, darunter auch Wirkstoffe gegen Bluthochdruck und Hepatitis B.

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    Alnylam versteht sich damit als Plattformunternehmen, das sich mit einer neuartigen Wirkstoffklasse auf breiter Front im Pharmageschäft etablieren will. Nachdem man die Grundlagen für RNAi-Wirkstoffe erarbeitet habe, werde die konkrete Produktentwicklung künftig schneller vorangehen, zeigte sich Maraganore überzeugt. „Wir waren ein Pionier in dieser Medikamentenklasse und haben nun eine nachhaltige Führungsposition auf dem Gebiet.“

    Der Alnylam-Chef geht davon aus, dass man künftig etwa alle ein bis anderthalb Jahre mit einer Neuzulassung aufwarten kann. Kann er diese Prognose einhalten, wäre das US-Unternehmen ein mustergültiges Beispiel für das Potenzial, das sich aus einer neuen Technologieplattform im Pharmabereich ergeben kann.

    Die Geschäftszahlen spiegeln den Wandel zum finanziell eigenständigen Pharmaunternehmen bisher jedoch noch kaum wider. Für die ersten drei Quartale 2019 wies Alnylam bei einem auf 148 Millionen Dollar verdreifachten Umsatz und kräftig steigenden Forschungskosten noch einen operativen Fehlbetrag von 641 Millionen Dollar aus.

    Optimistische Investoren

    An der Börse indessen ist das Vertrauen in den Aufstieg des Biotechunternehmens in den letzten Monaten stetig gewachsen. Nach rund 50 Prozent Kursgewinn im laufenden Jahr wird Alnylam inzwischen mit fast 14 Milliarden Dollar bewertet.

    Rechnet man die knapp zehn Milliarden Dollar hinzu, die Novartis für Medicines zahlt, repräsentiert damit die von deutschen Forschern mit entwickelte RNAi-Technologie inzwischen rund 24 Milliarden Dollar Börsenwert. Tendenz: steigend.

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    Werdegang und Bilanz des US-Unternehmens zeigen auch, welche Herausforderungen und Kosten zu meistern sind, um aus einer solchen Grundlagenforschung heraus ein Pharmageschäft mit Milliardenbewertung aufzubauen. Das US-Unternehmen musste auf dem Weg zum ersten marktreifen Produkt diverse Rückschläge verkraften und benötigte große Hartnäckigkeit – sowohl in der Forschung als auch in der Finanzierung. „Wir standen mehrmals kurz vor dem Aus“, erinnert sich Maraganore.

    Die Produktentwicklung erforderte Summen, die für deutsche Biotechs bisher illusorisch erscheinen. Seit der Firmengründung 2002 hat Alnylam insgesamt rund 5,1 Milliarden Dollar an Eigenkapital eingeworben. Das entspricht fast dem, was der gesamten deutschen Biotechbranche in den zehn Jahren von 2009 bis 2018 an Risikokapital zugeflossen ist. Gut drei Milliarden Dollar der Eigenmittel hat Alnylam verbrannt, bevor das erste Produkt auf den Markt gelangte, und seither sind noch weitere Verluste angefallen.

    Jörn Erselius, der Geschäftsführer der Max-Planck-Innovation (MPI), die sich um die Verwertung von Patenten und Erfindungen der Max-Planck-Forscher kümmert, geht daher davon aus, dass es deutsche Biotechfirmen bis heute nicht geschafft hätten, aus der Technologie Medikamente zu entwickeln.

    Wir waren ein Pionier in dieser Medikamentenklasse und haben nun eine nachhaltige Führungsposition auf dem Gebiet. John Maraganore, Firmenchef Alnylam

    Auch die etablierten Pharmahersteller taten sich schwer mit der RNA-Interferenz. Euphorie und Zweifel wechselten sich mehrfach ab. Mehrere große Pharmakonzerne wie Roche, Novartis und Merck & Co., die anfänglich stark auf dem Gebiet investierten, sind wenige Jahre später wieder ausgestiegen. Roche etwa erwarb im Zuge einer Allianz mit Alnylam die Forschungsaktivitäten von Ribopharma im bayerischen Kulmbach, um sie wenige Jahre später komplett einzustellen.

    Auch Novartis war in der Vergangenheit schon einmal mit Alnylam liiert, gab die Forschung aber später ebenfalls auf. Mit der geplanten Übernahme von The Medicines kehrt der Schweizer Konzern nun wieder auf das Feld zurück – und bestätigt damit nachträglich die Hartnäckigkeit des US-Biotechunternehmens.

    Mehr: Weil heimische Investoren das Risiko scheuen, sind die Firmen auf den US-Kapitalmarkt angewiesen. Das ist auf Dauer nicht gesund, glauben Experten.

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    Mehr zu: Alnylam - Wie Max-Planck-Forschung einer US-Biotechfirma zum Durchbruch verhalf
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