Benachrichtigung aktivieren Dürfen wir Sie in Ihrem Browser über die wichtigsten Nachrichten des Handelsblatts informieren? Sie erhalten 2-5 Meldungen pro Tag.
Fast geschafft Erlauben Sie handelsblatt.com Ihnen Benachrichtigungen zu schicken. Dies können Sie in der Meldung Ihres Browsers bestätigen.
Benachrichtigungen erfolgreich aktiviert Wir halten Sie ab sofort über die wichtigsten Nachrichten des Handelsblatts auf dem Laufenden. Sie erhalten 2-5 Meldungen pro Tag.
Jetzt Aktivieren
Nein, danke

Gentherapie Viren gegen Erbkrankheiten – Fortschritte in der Wissenschaft wecken Interesse der Pharma-Konzerne

Nicht nur bei Krebserkrankungen, auch bei Erbkrankheiten macht die Gentherapie Fortschritte. Viren spielen bei der Behandlung eine besondere Rolle.
Kommentieren
Konzerne haben völlig neue Therapiekonzepte zur Marktreife gebracht. Quelle: dpa
Forschung

Konzerne haben völlig neue Therapiekonzepte zur Marktreife gebracht.

(Foto: dpa)

FrankfurtNicht nur in der Krebsbehandlung, sondern auch in anderen Bereichen zeichnet sich allmählich ein kommerzieller Durchbruch für die Gentherapie ab. Zwar hat sich die bereits vor zwei Jahren zugelassene Gentherapie Glybera des niederländischen Unternehmens Uniqure als wirtschaftlicher Flop erwiesen. Die Nachfrage nach diesem Produkt gegen eine extrem seltene Stoffwechselkrankheit war schlicht zu gering. Uniqure will das Produkt daher nicht mehr weiter vermarkten.

Doch drängen inzwischen weitere Neuentwicklungen auf den Markt, die ebenfalls auf einen Gentransfer setzen. So genehmigte Ende des vergangenen Jahres die US-Zulassungsbehörde FDA eine erste Gentherapie zur Behandlung einer erblich bedingen Augenkrankheit, die zur Erblindung bei Jugendlichen und jungen Erwachsenen führen kann.

Die von der Biotechfirma Spark entwickelte Therapie Luxturna ersetzt mithilfe eines entsprechend ausgerüsteten Virus ein mutiertes Gen, das bei den betroffenen Patienten eine Degeneration der Retina zur Folge hat. Es handelt sich um die erste in den USA zugelassene Gentherapie für den direkten Einsatz beim Menschen.

Die Fortschritte in der Wissenschaft und frühen Produktentwicklung haben in den letzten Jahren auch das Interesse der Big-Pharma-Konzerne neu erweckt. So engagieren sich unter anderem Pfizer, Novartis, Bristol-Myers und Bayer über größere Allianzen in dem Bereich.

Neuartige Medikamente sorgen für Milliardengewinn – und schaden dem Patienten

Novartis setzt zudem vor wenigen Wochen ein Zeichen mit der 8,7 Milliarden Dollar teuren Übernahme der Gentherapiefirma Avexis. Bayer erforscht in Kooperation mit Crispr Therapeutics neue Ansätze für die gentherapeutische Behandlung der Bluterkrankheit.

Die Engagements sind ein Beispiel dafür, wie sich die Branche nach und nach auf neue, noch weniger erprobte Technologiefelder vorwagt.

Intensiv arbeiten Biotech- und Pharmafirmen inzwischen an einer Reihe weiterer Gentherapien gegen andere monogenetische Erkrankungen, so insbesondere gegen die Bluterkrankheit Hämophilie. Sie wird durch einen genetisch bedingten Mangel an den Gerinnungsfaktoren VIII (bei der häufiger auftretenden Hämophilie A) und IX (bei Hämophilie B) verursacht.

Für Aufsehen sorgten vor wenigen Monaten vor allem zwei Studien der amerikanischen Biotechunternehmen Spark und Biomarin, denen es gelang mit solchen Gentherapien die Leberzellen der Patienten so zu verändern, dass sie dauerhaft wieder die Gerinnungsfaktoren VIII beziehungsweise IX produzierten.

Die Zahl der gefährlichen Blutungen konnte dadurch fast komplett reduziert werden. Auf die regelmäßige Behandlung mit Gerinnungsfaktoren konnten die Patienten weitgehend verzichten.

Diese Resultate müssen zwar noch in deutlich umfangreicheren, sogenannten Phase-III-Studien bestätigt werden. Dennoch zeigten sich Experten beeindruckt. Die angesehene Fachzeitschrift „New England Journal“ sprach von „wegweisenden Studien“ und widmete den Ergebnissen ein Editorial unter dem Titel „Eine Heilung von Hämophilie in Reichweite“.

Ein solcher Durchbruch indessen hätte erhebliche Rückwirkung auf den aktuellen, rund zehn Milliarden Dollar großen Markt für Gerinnungsfaktoren, darunter etwa Bayers Medikament Kogenate.

In beiden Fällen basierte die Therapie auf einem Gentransfer mithilfe einer speziellen Klasse von Viren, der sogenannten adeno-assoziierten Viren (AAV), die man zuvor mit korrekten Kopien der Gene für die Gerinnungsfaktoren ausgestattet hatte. Vor allem Fortschritte bei diesen als Transfervehikel genutzten Viren haben das Konzept der Gentherapie in den letzten Jahren vorangebracht.

Weitere Verbesserungen erhoffen sich Forscher von den neuen Genscheren Crispr/Cas, die theoretisch einen noch genaueren Austausch von Genen erlaubt.

Die wichtigsten Neuigkeiten jeden Morgen in Ihrem Posteingang.
Startseite

Mehr zu: Gentherapie - Viren gegen Erbkrankheiten – Fortschritte in der Wissenschaft wecken Interesse der Pharma-Konzerne

0 Kommentare zu "Gentherapie: Viren gegen Erbkrankheiten – Fortschritte in der Wissenschaft wecken Interesse der Pharma-Konzerne"

Das Kommentieren dieses Artikels wurde deaktiviert.