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Zolgensma Zwei-Millionen-Gentherapie von Novartis kann bald zugelassen werden

Die Gentherapie Zolgensma hat in Europa eine Empfehlung der Arzneimittelagentur erhalten. Die Therapie wird gegen eine Muskelschwäche eingesetzt.
27.03.2020 - 17:00 Uhr Kommentieren
Die Gentherapie Zolgensma von Novartis gegen diese Erkrankung steht auch in Europa vor der Zulassung. Quelle: mauritius images / Tribune Content Agency LLC / Alamy
Vater mit seinem an SMA erkrankten Kind

Die Gentherapie Zolgensma von Novartis gegen diese Erkrankung steht auch in Europa vor der Zulassung.

(Foto: mauritius images / Tribune Content Agency LLC / Alamy)

Düsseldorf Die Gentherapie Zolgensma vom Pharmakonzern Novartis kann innerhalb der nächsten zwei Monate in Europa zugelassen werden. Das zuständige Komitee für Humanmedizin bei der Europäischen Arzneimittelagentur EMA gab am Donnerstag die Empfehlung ab, auf die in der Regel innerhalb von 60 Tagen eine Zulassung erfolgt.

Zolgensma wird gegen die Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Das ist eine Muskelschwäche, die in ihrer schlimmsten Form zum Tode führt. Die einmalige Spritze für Babys und Kleinkinder hat in den vergangenen Monaten als teuerstes Medikament der Welt für Schlagzeilen gesorgt. In den USA ist Zolgensma bereits seit Mai vergangenen Jahres zugelassen und wird für 2,1 Millionen Dollar verkauft. Der Preis für Europa und Deutschland ist von Novartis noch nicht bekannt gegeben worden.

Seit der Zulassung in den USA hatten in Deutschland verschiedene Eltern von Kleinkindern mit SMA zu Spendenaktionen aufgerufen, um die Behandlung ihrer Kinder mit der einmaligen Spritze auch in Deutschland noch vor Marktzulassung zu behandeln. Der Import von in der EU nicht zugelassenen Medikamenten ist in Ausnahmefällen möglich. Mit Unterstützung eines Rechtsanwalts und Medienkampagnen erreichten manche Eltern auch, dass ihre gesetzliche Krankenkasse die Erstattung der Therapie übernahm.

Novartis selbst hatte vergangenen Herbst angekündigt, in diesem Jahr zweimal 50 Dosen des Mittels an betroffene Kinder in den Ländern zu verschenken, in denen das Medikament noch nicht verfügbar ist. Mit dem Auswahlverfahren, eine Verlosung, hatte der Konzern sich massive Kritik von Krankenkassen und Medizinern eingehandelt, die dieses Vorgehen als unethisch ablehnten.

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    Wie viele Kinder mittlerweile im Rahmen dieses Losverfahrens behandelt wurden, gibt der Konzern nicht bekannt. Über die Sonderregelung des Imports des Produkts aus den USA wurden laut Unternehmen in Deutschland bislang ein Dutzend Kinder behandelt.

    Die Debatte ist ruhiger geworden

    Mittlerweile hat die Diskussion um Zolgensma in Deutschland nachgelassen, auch in der Community der Eltern mit an SMA erkrankten Kindern hat sich die hochemotionale Debatte vergangener Monate wieder beruhigt, berichtet Klaus Schwersenz von der Initiative SMA. Viele Eltern, deren Kinder inzwischen eine Zolgensma-Injektion bekommen haben, hätten sich aus der Öffentlichkeit wieder zurückgezogen.

    Novartis erwarb Zolgensma mit dem Kauf der US-Firma Avexis, den sich der Schweizer Konzern 2018 rund 8,7 Milliarden Dollar kosten ließ. Die Gentherapie war das am weitesten fortgeschrittene Topprodukt des US-Konzerns.

    Spinale Muskelathropie ist die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Kleinkindern. In Europa werden geschätzt jedes Jahr 550 bis 600 Babys mit diesem Gendefekt geboren. In der schwersten Form, der SMA Typ 1, führt die Erkrankung bei neun von 10 Kindern zum Tod oder dauerhafter künstlicher Beatmung. Nach Angaben von Novartis werden die Kosten des Gesundheitssystems für ein an SMA erkranktes Kind zwischen 2,5 und vier Millionen Euro in den ersten zehn Lebensjahren beziffert.

    Mehr: 100 Dosen des teuersten Medikaments der Welt sollen verlost werden.

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