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Gen-Editierung Hoffnung auf Heilung: Crispr/Cas könnte die Medizin revolutionieren

Deutschland ist in der Forschung an der Genschere international führend. Bezüglich Anwendung und Kommerzialisierung gibt es aber einiges aufzuholen.
07.05.2021 - 04:00 Uhr Kommentieren
Längst ist die Genschere als Quantensprung in der Medizin anerkannt. Quelle: Science Photo Library/Getty Images
CRISPR/Cas

Längst ist die Genschere als Quantensprung in der Medizin anerkannt.

(Foto: Science Photo Library/Getty Images)

Frankfurt Das Gefühl „an etwas Großem dran zu sein“, hatten Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier, als sie ihre Crispr/Cas-Forschung starteten. Sie nutzten eine Abwehrstrategie von Bakterien gegen Phagen, das sind Viren, die gegen die Vermehrung ihrer Wirtsbakterien kämpfen, um DNA an bestimmten Stellen zu durchtrennen. Das ermöglichte eine gezielte sogenannte Editierung auch des menschlichen Erbguts. Für das von ihnen entdeckte Verfahren wurden die Wissenschaftlerinnen im vergangenen Jahr mit dem Chemie-Nobelpreis ausgezeichnet.

Längst ist die sogenannte Genschere als Quantensprung in der Medizin anerkannt. Sie eröffnet die Möglichkeit, defekte Gene gegen intakte auszutauschen und lässt die Vision, Krankheiten heilen zu können, näher rücken.

Deutschland sei bezüglich der Crispr/Cas-Forschung international führend, lautet das Fazit der Expertenkommission Forschung und Innovation in ihrem aktuellen Jahresgutachten. Aber: Es gibt Aufholbedarf bei Anwendung und Kommerzialisierung. Crispr/Cas kann aber auch missbraucht werden, um das menschliche Erbgut dauerhaft zu verändern. Der Fall eines chinesischen Forschers, der das Erbgut von Zwillingen zum Schutz vor einer HIV-Erkrankung verändert hatte, entsetzte 2018 die Welt.

Das 2012 entdeckte Gentool wurde in den vergangenen Jahren weiterentwickelt und ist mittlerweile breit im Einsatz. Es wird zum Beispiel genutzt, um neue Varianten von Pflanzen zu entwickeln, die Schimmel, Schädlingen und Dürre standhalten.

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    In der medizinischen Grundlagenforschung wird die Suche nach potenziellen Wirkstoffen dank der Genschere deutlich einfacher. Einer der weltweit größten Hersteller von Reagenzien für die Anwendung der Crispr-Technologie ist der Dax-Konzern Merck aus Darmstadt, der sich durch den Kauf von Sigma-Aldrich in diesem Feld stark aufgestellt hat.

    Die Pionierinnen der Genschere haben eigene Unternehmen mitgegründet. Charpentiers Firma Crispr Therapeutics etwa forscht mit der US-Firma Vertex an Crispr-Therapien gegen die Erbkrankheiten Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie, bei denen die Bildung des roten Blutfarbstoffs gestört ist. Studien dazu laufen unter anderem auch an der Universität Regensburg.

    Der Bayer-Konzern war eine Zeit lang mit Crispr Therapeutics in einem Joint Venture aktiv und plant nun, im Rahmen seiner Strategie für den Bereich Gen- und Zelltherapien auch die Crispr-Technologie weiterzuentwickeln. „Gen-Editierung ist eine sehr wichtige Technologie, nicht nur wegen ihres Potenzials als eigenständige Therapie, sondern auch wegen ihrer zentralen Rolle als Basistechnologie für alle Zell- und Gentherapien“, sagt Wolfram Carius, der den Bereich Gen- und Zelltherapie bei Bayer leitet.

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