Crispr/Cas-Verfahren: Moderne Gentechnik könnte die Krebsforschung auf ein neues Niveau heben
Die Technologie hat disruptives Potenzial für die Medizin.
Foto: picture alliance / Wolfgang KummFrankfurt. Genom-Editing mit der Crispr/Cas-Technik könnte den Kampf gegen den Krebs erheblich erleichtern. In den Labors der Pharmaforscher gehört die Technik darum längst zum Standardrepertoire. Das Verfahren kann die Forschung an neuen Therapien beschleunigen, etwa wenn es darum geht, Genmutationen in Krebszellen nachzuahmen.
Darüber hinaus hat die Technik auch auf kommerzieller Ebene einiges an Aktivität ausgelöst. So dürfte inzwischen mehr als ein Dutzend junger Biotechfirmen unterwegs sein, die mehr oder weniger intensiv auf Crispr oder eng verwandte Gen-Editierungstechniken setzen. An vorderster Front operieren dabei die drei, bereits börsennotierten Firmen Intellia Therapeutics und Editas Medicine in den USA sowie die in Basel und Cambridge/Massachusetts ansässige Crispr Therapeutics.
Alle drei Unternehmen wie auch ihre Partner aus der Pharmaindustrie wollen damit vor allem Krebs- und Gentherapien entwickeln. Sie haben bereits diverse präklinische Forschungsprojekte gestartet, unter anderem zur Therapie von Erbkrankheiten wie Sichelzellenanämie oder zystische Fibrose.
Bayer-Forschungsvorstand Kemal Malik bewertet die Technologie als potenziell disruptiv für die Medizin. Der Leverkusener Konzern gehört zu den Pharmaherstellern, die sich besonders stark in diesem Forschungsfeld engagieren. 2016 gründete Bayer mit Crispr Therapeutics das Joint Venture Casebia, das inzwischen mit 80 Mitarbeitern in Cambridge/Massachusetts die Arbeit aufgenommen hat.
Bayer beteiligte sich im Zuge der Allianz mit 35 Millionen Dollar an Crispr Therapeutics und hat Investitionen von 300 Millionen Dollar für das Gemeinschaftsunternehmen zugesagt. Casebia soll neue Therapien gegen erblich bedingte Herzkrankheiten, Erblindung und die Bluterkrankheit erforschen. Bayer erhält außerdem die Rechte an allen dabei entwickelten Crispr-Verfahren, die im Agrarbereich einsetzbar sind.
Der Schweizer Pharmariese Novartis verbündete sich bereits Anfang 2015 im Rahmen eines bis zu 280 Millionen Dollar großen Deals mit der US-Firma Intellia. Ziel dieser Allianz ist es, mithilfe der Crispr-Technik T-Zellen des Immunsystems so zu modifizieren, dass sie stärker gegen bösartige Tumorzellen vorgehen. Auch führende US-Biotechfirmen wie Vertex und Regeneron haben sich im Rahmen größerer Allianzen auf dem Feld engagiert.
Für die Darmstädter Merck-Gruppe ist die Crispr-Technologie ein Wachstumsmotor im Life-Science-Geschäft. Der Darmstädter Konzern hält eigene Patente auf dem Gebiet und ist vor drei Jahren durch die Übernahme von Sigma-Aldrich zu einem führenden Zulieferer für Forschungslabore geworden.
Der klinische Einsatz der Genschere steht unterdessen noch vor einigen Herausforderungen und Unsicherheiten. So deuteten jüngst Untersuchungen darauf, dass Zellen, die mit Crispr/Cas modifiziert wurden, womöglich ein höheres Krebsrisiko bergen.
Eine weitere Herausforderung besteht darin, dass bei vielen denkbaren Anwendungen – etwa in der Therapie von Erbkrankheiten – das Genom-Editing im Körper des Patienten stattfinden müsste. Das heißt, die Genschere muss letztlich im Körper an die richtige Stelle und in die richtigen Zellen gebracht werden. Das ist eine Hürde, an der schon diverse Ansätze in der Medikamentenentwicklung gescheitert sind.
Auch das spricht dafür, dass die Technik noch etliche Hürden bewältigen muss, bevor sie vom Hilfsmittel im Labor zum wirksamen Medikament wird. Siegfried Hofmann